慢性髓系白血病(CML)是一类骨髓增殖性肿瘤,其发病机制与BCR/ABL融合基因相关。酪氨酸激酶抑制剂(TKI)可显著改善CML患者的生存及预后。尼洛替尼一线治疗CML患者疗效显著、治疗反应快、缓解程度深并且安全性高。在获得持续深层分子反应后,实现停止尼洛替尼用药并达到无治疗缓解是CML治疗的新目标。此外,由于疾病耐药及突变的产生,尼洛替尼治疗失败后如何开始新的治疗值得进一步研究。