转化生长因子β（TGF-β）/Smad信号通路是人体细胞内的一种重要的信号通路，可调控细胞的生长、增殖与凋亡等生命活动，其信号转导由配体与受体结合、细胞质内信号通路、细胞核内相互作用三部分组成。该信号通路与急性白血病的发病机制、耐药、复发及预后密切相关，探究该信号通路的直接抑制剂、相关治疗靶点及天然提取物对白血病治疗的潜能，可为研究白血病的生物标志物和靶向基因治疗提供新思路。